Esistono 7.000 tipi diversi di malattie rare. I pazienti che ne soffrono sono oltre 400 milioni nel mondo. Una malattia è rara se guardiamo la quantità di casi in un dato paese, ma se consideriamo il dato a livello globale capiamo che così rare non sono. Pochissimi pazienti hanno a disposizione un farmaco approvato. Chi convive con una malattia rara sa che questa richiede una gestione spesso complessa e impegnativa con un forte impatto sulla vita di ogni giorno. Soprattutto quando a conviverci sono dei bambini. Ma l’impatto non riguarda solo il paziente, perché molte di queste malattie sono genetiche e quindi colpiscono intere generazioni di famiglie, molte delle quali sono dei caregiver a loro volta.

di pazienti con malattia rara nel mondo

di nuovi casi in Italia segnalati alle strutture sanitarie ogni anno

di casi in età pediatrica

Siamo un’azienda fortemente orientata alla ricerca e con una visione pionieristica nel campo della salute grazie alla capacità di combinare eccellenza diagnostica e farmaceutica. Abbiamo riscritto i libri di medicina con farmaci innovativi e utilizziamo le nuove tecnologie digitali applicate alla sanità. Siamo impegnati con i nostri partner a ridisegnare il panorama di ciò che significa vivere con una malattia rara. Perché ancora il 90% delle malattie rare non ha trattamenti terapeutici disponibili per i pazienti. La ricerca scientifica è l’unico strumento per fare la differenza con una diagnostica sempre più precisa insieme a terapie di valore. Solo con la collaborazione di altre aziende, istituzioni, poli universitari ed esperti in queste aree terapeutiche possiamo fare la differenza per le persone con una malattia rara.

Sul fronte delle malattie rare, più che in altre aree, la collaborazione con istituzioni e comunità di esperti, associazioni di pazienti e medici è fondamentale per portare speranza, normalità e aspettative di vita più lunghe e soddisfacenti per i pazienti. Per questo motivo siamo al loro fianco in ogni fase del loro percorso di diagnosi e cura. In questo modo possiamo comprendere ciò che è importante per loro e impostare i nostri trial clinici tenendo conto delle loro specifiche esigenze. Questa volontà di collaborazione, insieme alla nostra passione e dedizione si estende anche oltre la comunità dei pazienti e l'ambito scientifico. Riconosciamo il valore dell'innovazione che arriva fuori dal nostro perimetro di attività e lavoriamo con le principali aziende di ricerca e di digital health e di sanità digitale, per portare nuove e valide opportunità a più pazienti possibili. Lavorando insieme, possiamo costruire un mondo migliore per le persone con una malattia rara