Media Release

• Ocrelizumab ha dimostrato superiore efficacia su tre importanti indicatori di attività della malattia e progressione della disabilità rispetto a interferone beta-1a e, se approvato, sarà un’importante opzione terapeutica per le persone con forme attive di sclerosi multipla recidivante (SMR)
• Ocrelizumab, se approvato, potrà essere la prima e unica terapia nell’Unione Europea per chi è colpito da sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP)
  

 

Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ha annunciato oggi che il CHMP – il Comitato che valuta i Farmaci per l’Uso Umano - dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha espresso parere positivo su ocrelizumab come terapia per le persone con forma attiva di sclerosi multipla recidivante (SMR) definita da segni clinici o radiologici, e da sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP) in fase iniziale, in termini di durata di malattia e livello di disabilità, e in presenza di segni radiologici caratteristici dell’attività infiammatoria. In Europa, sono circa 700.000 le persone con sclerosi multipla, la maggioranza delle quali con diagnosi di SM recidivante (SMR) o primariamente progressiva (SMPP).1,2

“Il parere positivo espresso dal CHMP è un risultato importante per il futuro di migliaia di persone con sclerosi multipla che continuano a combattere con una malattia spesso invisibile ma molto impattante– afferma il Professor Giancarlo Comi, Direttore dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE) dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, che ha avuto un ruolo rilevante nello sviluppo del farmaco – È dal 2015, anno in cui all'ECTRIMS di Barcellona sono stati presentati i risultati di ocrelizumab nel programma di studi clinici ORCHESTRA, che la comunità SM attende con ansia la disponibilità di questa terapia in grado di cambiare il corso della sclerosi multipla. È forte l'auspicio di poter presto contare anche in Italia su questa nuova opzione terapeutica”.

Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati ottenuti in tre studi clinici cardine di Fase III, in cui è stato raggiunto l’endpoint primario, oltre a importanti endpoint secondari. I risultati di due studi identici di Fase III (OPERA I e OPERA II) sulla sclerosi multipla recidivante (SMR) hanno dimostrato infatti la superiore efficacia di ocrelizumab nel quasi dimezzare il numero di recidive su base annua, oltre che nel rallentare significativamente la progressione della malattia rispetto a interferone beta-1a ad alto dosaggio nei due anni di trattamento. Ocrelizumab ha inoltre aumentato significativamente la probabilità di assenza di evidenze di attività della malattia (lesioni a livello cerebrale, ricadute e peggioramento della disabilità).

In uno studio separato di Fase III sulla sclerosi multipla primariamente progressiva (ORATORIO), ocrelizumab è stata la prima e unica terapia a rallentare in maniera significativa la progressione della disabilità e a ridurre i segni di attività della malattia a livello cerebrale (lesioni rilevate alla risonanza magnetica) rispetto al placebo con follow-up mediano di tre anni.  

Gli effetti collaterali più comuni associati a ocrelizumab negli studi di Fase III sono state reazioni all’infusione e infezioni delle vie respiratorie superiori, prevalentemente di grado da lieve a moderato.

“Il parere positivo del CHMP su ocrelizumab è una fantastica notizia per l’Europa e auspichiamo possa rappresentare un significativo passo verso l’approvazione europea del farmaco a beneficio di tutte le persone che ogni giorno combattono con forme attive di sclerosi multipla recidivante o con una forma primariamente progressiva precoce” – ha dichiarato Anna Maria Porrini, Country Medical Director, Roche Italia – “Questo è il riconoscimento da parte del CHMP della rilevanza clinica dei risultati di ocrelizumab, anche in coloro che convivono con la SM primariamente progressiva, la forma fortemente invalidante per la quale al momento non esistono terapie approvate in Europa”.

A seguito del parere positivo del CHMP, la decisione finale della Commissione Europea in merito all’approvazione di ocrelizumab è prevista nei prossimi mesi. Se approvato dalla Commissione Europea, la conseguente autorizzazione all’immissione in commercio per Ocrelizumab sarà valida in tutti e 28 i Paesi dell’Unione Europea.

Ocrelizumab inoltre è già approvato in diversi Paesi in Nord America, Sudamerica, Medio Oriente, Europa Orientale, oltre ad Australia e Svizzera. Ad oggi sono circa 20.000 le persone che hanno ricevuto il trattamento con ocrelizumab.

 

Ocrelizumab

Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato, progettato per colpire in maniera selettiva le cellule B CD20+, un tipo specifico di cellule immunitarie considerate tra le principali responsabili del danno alla mielina (ovvero la guaina protettiva che ricopre le fibre nervose isolandole e fungendo loro da supporto) e all’assone (cellula nervosa), che si osserva nella sclerosi multipla e che determina disabilità. Sulla base di studi preclinici, Ocrelizumab si lega alle proteine della superficie cellulare CD20+, espresse su alcune cellule B, ma non sulle cellule staminali o sulle plasmacellule, consentendo così di preservare importanti funzioni del sistema immunitario.

Ocrelizumab viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi. La prima somministrazione viene effettuata con due infusioni da 300 mg a due settimane di distanza l’una dall’altra. Le successive somministrazioni avvengono con infusione singola da 600 mg.

 

Studi OPERA I e OPERA II nella sclerosi multipla recidivante (SMR)

OPERA I e OPERA II sono studi di fase III, randomizzati, in doppio cieco, double-dummy, multicentrici, condotti su scala mondiale per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ocrelizumab (600 mg somministrati per infusione endovenosa ogni sei mesi) rispetto a interferone beta-1a (44 mcg somministrati per via sottocutanea tre volte alla settimana) in 1.656 pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla. In questi studi la sclerosi multipla recidivante è stata definita come SM recidivante-remittente e SM secondariamente progressiva con recidive.

 

Lo studio ORATORIO nella sclerosi multipla primariamente progressiva

ORATORIO è uno studio di fase III, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, condotto su scala mondiale per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ocrelizumab (600 mg somministrati per infusione endovenosa ogni sei mesi, con due infusioni da 300 mg a due settimane di distanza l’una dall’altra) rispetto a placebo in 732 pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP). Nello studio ORATORIO, il periodo di trattamento in cieco è continuato sino a che tutti i pazienti non hanno ricevuto almeno 120 settimane di trattamento con Ocrelizumab o placebo e un numero predefinito di eventi di confermata progressione della disabilità (CDP) è stato raggiunto in tutto lo studio.

 

La sclerosi multipla

La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica che si stima colpisca 2,3 milioni di persone nel mondo. E’ una malattia per cui al momento non c’è cura.3,4 Nella SM il sistema immunitario attacca in maniera anomala la guaina mielinica, che isola e sostiene le cellule nervose del cervello, del midollo spinale e dei nervi ottici, provocando infiammazione e danni conseguenti. Il danno nervoso può causare un'ampia serie di sintomi, tra cui debolezza muscolare, astenia, difficoltà visive, e può portare alla disabilità.5,6,7 La maggior parte delle persone affette da sclerosi multipla accusa il primo sintomo tra i 20 e i 40 anni, e questo fa della malattia la principale causa di disabilità d’origine non traumatica tra i giovani adulti.8

La sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) è la forma più comune di malattia ed è caratterizzata da fasi in cui si manifestano nuovi episodi con segni o sintomi (ricadute) o da un peggioramento seguiti da periodi di recupero.9,10 I casi di sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) sono circa l'85% dei casi di sclerosi multipla diagnosticati.11 Nella maggioranza dei casi la sclerosi multipla recidivante-remittente evolve nella forma secondariamente progressiva (SMSP), in cui c’è un costante peggioramento dei sintomi per i pazienti.11

Le forme recidivanti della malattia (SMR) comprendono la forma recidivante remittente (SMRR) e la forma secondariamente progressiva (SMSP) con ricadute. La sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP) è una forma debilitante della malattia caratterizzata da costante peggioramento dei sintomi, generalmente senza periodi distinti di remissione e successiva ricaduta.2 La forma primariamente progressiva (SMPP) riguarda circa il 15% di chi è colpito dalla sclerosi multipla.11 Sino ad oggi non c’erano terapie approvate dall’FDA per la forma primariamente progressiva della malattia.

In tutte le forme di sclerosi multipla, chi ne è colpito subisce l’attività della malattia – infiammazione del sistema nervoso e perdita permanente di cellule nervose cerebrali – anche quanto i sintomi clinici non sono evidenti o sembrano non peggiorare.12 Un obiettivo importante nel trattamento della sclerosi multipla è quello di ridurre il prima possibile l’attività della malattia per rallentare la velocità di progressione della disabilità.13 Sino ad oggi, nonostante le terapie disponibili che modificano la malattia, alcune delle persone affette da sclerosi multipla recidivante (SMR) continuavano ad avere attività della malattia e progressione della disabilità.

 

Roche e le neuroscienze

Le Neuroscienze rappresentano un'area fondamentale di ricerca e sviluppo per Roche. Obiettivo dell'azienda è sviluppare opzioni terapeutiche basate sulla biologia del sistema nervoso centrale per contribuire al miglioramento della vita delle persone con malattie croniche e potenzialmente devastanti. Roche ha oltre una dozzina di farmaci sperimentali in fase di sviluppo clinico per patologie come la sclerosi multipla, il morbo di Alzheimer, l'atrofia muscolare spinale, la malattia di Parkinson e l'autismo.

 

Chi è Roche

Roche è un gruppo internazionale pionieristico nella farmaceutica e nella diagnostica dedicato al progresso della scienza per migliorare la vita delle persone. L’unione degli elementi di forza della farmaceutica e della diagnostica all’interno della stessa organizzazione ha portato Roche a essere leader nella medicina personalizzata, una strategia che mira a fornire il trattamento più appropriato per lo specifico paziente nel miglior modo possibile.

Roche è la più grande azienda biotech al mondo con un portafoglio davvero diversificato di medicinali in oncologia, immunologia, malattie infettive, oftalmologia e sistema nervoso centrale. Roche è anche leader mondiale nella diagnostica in vitro, nella diagnostica oncologica su tessuti ed è all’avanguardia nella gestione del diabete.

Fondata nel 1896, Roche continua a ricercare migliori soluzioni per prevenire, diagnosticare e trattare le malattie e dare un contributo sostenibile alla società. Roche punta altresì a migliorare l’accesso alle innovazioni mediche da parte dei pazienti attraverso la collaborazione con tutti gli stakeholder rilevanti. Trenta farmaci sviluppati da Roche compaiono negli elenchi dei medicinali essenziali dell’Organizzazione Mondiale della Sanità tra cui farmaci oncologici, antimalarici e antibiotici salvavita. Roche è stato riconosciuto Gruppo Leader per la sostenibilità nel settore Farmaceutici, Biotecnologie & Scienze della Vita secondo gli Indici di Sostenibilità Dow Jones per nove anni consecutivi.

Il Gruppo Roche ha sede centrale a Basilea, in Svizzera, ed è attivo in oltre 100 paesi.

Nel 2016 il Gruppo Roche contava oltre 94.000 addetti nel mondo, ha investito 9,9 miliardi di franchi svizzeri in R&S e registrato un fatturato pari a 50,6 miliardi di franchi svizzeri. Genentech, negli Stati Uniti, è una società interamente controllata del Gruppo Roche. Roche è l'azionista di maggioranza di Chugai Pharmaceutical, Giappone. Ulteriori informazioni sul sito www.roche.com

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Comunicazione Roche S.p.A.

Chiara Loprieno                                                 [email protected]         348 8818732

Havas PR

Thomas Balanzoni                                    [email protected]       346 3204520

 

Riferimenti bibliografici

1European Multiple Sclerosis Platform. MS Facts. Available at: http://www.emsp.org/about-ms/
2Multiple Sclerosis International Federation. Types of MS. Available at https://www.msif.org/about-ms/types-of-ms/.

3National Institutes of Health-National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Multiple Sclerosis: Hope Through Research. Available at: https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Hope-Through-Research/Multiple-Sclerosis-HopeThrough-Research.

4Multiple Sclerosis International Federation. (2013). Atlas of MS 2013. Available at: http://www.msif.org/about-us/advocacy/atlas/.

5Ziemssen T. (2005). Modulating processes within the central nervous system is central to therapeutic control of multiple sclerosis. J Neurol, 252(Suppl 5), v38-v45.

6Hauser S.L. et al. (2012). Multiple sclerosis and other demyelinating diseases. In Harrison’s Principles of Internal Medicine (pp.3395- 3409). New York, NY: McGraw Hill Medical.

7Hadjimichael O. et al. (2007). Persistent pain and uncomfortable sensations in persons with multiple sclerosis. Pain, 127(1-2):35-41.

8 Multiple Sclerosis International Federation. What is MS? Available at http://www.msif.org/about-ms/what-is-ms/.

9Lublin F.D., Reingold S.C. (1996) Defining the clinical course of multiple sclerosis: results of an international survey. National Multiple Sclerosis Society (USA) Advisory Committee on Clinical Trials of New Agents in Multiple Sclerosis. Neurology, 46(4):907–11.

10Lublin F.D. et al. (2014). Defining the clinical course of multiple sclerosis. Neurology, 83(3):278-86.

11National Multiple Sclerosis Society. Types of MS. Available at http://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS

12 Erbayat A, et al. (2013). Reliability of classifying multiple sclerosis disease activity using magnetic resonance imaging in a multiple sclerosis clinic. JAMA Neurol, 70(3):338-44.

13MS Brain Health. Time Matters in Multiple Sclerosis. Available at http://msbrainhealth.org/perch/resources/time-matters-in-msreport-may16.pdf