Evrysdi ha dimostrato, in due studi clinici registrativi, la sua efficacia in adulti, adolescenti e bambini di età pari o superiore ai due mesi
Roche è impegnata attivamente con le autorità sanitarie dell'UE per ottenere un accesso ampio e rapido al farmaco per le persone con SMA
Più di 3.000 pazienti sono stati trattati con Evrysdi all’interno di studi clinici, tramite uso compassionevole e nel real-world
Basilea, 30 marzo 2021 -Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ha annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha approvato Evrysdi™ (risdiplam) per il trattamento per il trattamento della SMA 5q (la forma più comune della malattia, che rappresenta circa il 95% di tutti i casi di SMA 2) in pazienti di età uguale o superiore a 2 mesi con diagnosi clinica di SMA di tipo 1, 2 o 3 oppure con diagnosi genetica che accerti un numero di copie SMN 2 da una a quattro. La SMA è la principale causa genetica di mortalità infantile e la SMA 5q è la forma più comune della malattia. Questa condizione causa debolezza muscolare e perdita progressiva della capacità motoria. Molte sono le esigenze non ancora soddisfatte, specialmente per gli adulti che convivono con questa patologia.
"L'approvazione odierna di Evrysdi, prima e unica terapia domiciliare per l'atrofia muscolare spinale (SMA) di comprovata efficacia, costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento in una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA nell'Unione europea” ha dichiarato Levi Garraway, M.D., Ph.D., Direttore Medico e Capo del Product Development di Roche. "Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, Evrysdi faciliterà la gestione della terapia a coloro che convivono con la SMA, i loro caregiver e i sistemi sanitari. Desideriamo esprimere la nostra gratitudine alla comunità SMA per la sua collaborazione, per la fiducia che ha riposto in noi e per l’incessante impegno profuso nel conseguimento di questo importante traguardo.”
L’approvazione si basa sui dati raccolti in due studi clinici, progettati per dare rappresentatività ad un ampio spettro di pazienti che convivono con la SMA: lo studio FIREFISH, che ha valutato il trattamento con Evrysdi nei bambini sintomatici con SMA di Tipo 1 e un’età compresa tra i 2 e i 7 mesi e lo studio SUNFISH, che ha coinvolto una popolazione di bambini, adolescenti e adulti sintomatici con SMA di Tipo 2 e 3 e un’età compresa tra i 2 e i 25 anni. SUNFISH è il primo e unico studio controllato con placebo che include adulti con SMA di Tipo 2 e 3. Evrysdi ha dimostrato di avere un profilo favorevole dal punto di vista dell’efficacia e della sicurezza, con il profilo di sicurezza stabilito nel corso di entrambi gli studi.
"Accogliamo con grande gioia l'approvazione odierna di Evrysdi per le persone con SMA in Europa e siamo orgogliosi del ruolo che abbiamo avuto nel suo sviluppo e della nostra collaborazione con Roche", ha dichiarato la Dott.ssa Nicole Gusset, Presidente di SMA Europe. "Un recente sondaggio, condotto da SMA Europe, ha rivelato che gran parte delle persone affette da SMA nell'UE non sta ricevendo un trattamento approvato, generando in loro un senso di impotenza e frustrazione. Una collaborazione con le autorità sanitarie, quelle regolatorie e l’industria farmaceutica, è di primaria importanza nel garantire un accesso rapido al farmaco ai pazienti che ne hanno bisogno".
Roche sta lavorando a stretto contatto con gli enti preposti al rimborso e gli organismi di valutazione dei Paesi europei per garantire un ampio e rapido accesso a coloro che ne hanno bisogno. Evrysdi sarà accessibile in Germania nei prossimi giorni e in Francia a partire da inizio aprile attraverso la coorte Autorizzazione temporanea di utilizzo (ATU). Roche ha presentato dossier a supporto della domanda di rimborsabilità in molti Paesi, tra cui l’Italia, in vista della decisione odierna da parte della Commissione europea per ridurre al minimo i ritardi nell’accesso al paziente.
L’approvazione della Commissione europea fa seguito al parere positivo espresso dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) del febbraio 2021. La revisione è stata completata tramite la procedura accelerata di valutazione, accordata ai farmaci considerati di maggiore rilevanza per la salute pubblica e l’innovazione terapeutica. La decisione si applica a tutti i 27 Stati membri dell’Unione europea, nonché a Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Evrysdi ha ottenuto la designazione PRIME (PRIority MEdicines) dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel 2018 e la Orphan Drug Designation (designazione di farmaco orfano) nel 2019. Il mantenimento della Orphan Drug Designation è stato recentemente confermato dal Committee for Orphan Medicinal Products con il presupposto che Evrysdi apporti un beneficio significativo rispetto ai trattamenti esistenti. Il farmaco è stato approvato in 38 Paesi e presentato in altri 33.
Roche guida lo sviluppo clinico di Evrysdi come parte di una collaborazione con la Fondazione SMA e PTC Therapeutics.
Studio FIREFISH
Nello studio FIREFISH il 29% (12/41; p<0,0001 rispetto al decorso naturale) dei neonati, sottoposti a terapia con Evrysdi per 12 mesi, sono stati in grado di stare seduti senza supporto per almeno cinque secondi, come definito nella Gross Motor Scale della terza edizione delle Bayley Scales of Infant and Toddler Development. Questo risultato rappresenta un importante traguardo mai raggiunto nel decorso naturale della SMA di Tipo 1. Inoltre, il 93% dei neonati è sopravvissuto e nell’85% dei pazienti non si sono verificati eventi quali morte o ventilazione artificiale permanente. Inoltre, il 5% (2/41) dei neonati è stato in grado di stare in piedi senza supporti, come definito nella Hammersmith Infant Neurological Examination, e l’83% era in grado di nutrirsi per via orale. Il 90% (37/41) ha ottenuto un aumento del punteggio CHOP-INTEND* di almeno 4 punti, con il 56% (23/41) che ha ottenuto un punteggio superiore a 40 (l’incremento mediano è stato di 20 punti). L’età mediana all’arruolamento era di 5,3 mesi.
Studio SUNFISH
Nello studio SUNFISH, i bambini e gli adulti sottoposti a terapia con Evrysdi hanno fatto riscontrare un miglioramento significativo dal punto di vista clinico e statistico nella funzione motoria al mese 12 (1,55 punti di differenza media; p=0,0156) rispetto ai pazienti sottoposti a placebo (rispettivamente 1,36 punti, [95% IC: 0,61, 2,11]; -0,19 punti [95% IC: -1,22, 0,84]), come definito dalla variazione del punteggio totale dal basale nella Motor Function Measure-32 (MFM-32). Dopo 12 mesi, i bambini e gli adulti hanno anche riscontrato un miglioramento significativo nella funzione degli arti superiori (un endpoint secondario importante) (1,59 punti di differenza media; p=0,0469) rispetto ai pazienti sottoposti a placebo (rispettivamente 1,61 punti, [95% IC: 1,00, 2,22]; 0,02 punti [95% IC: -0,83, 0,87]), come definito dalla variazione rispetto al basale nel Revised Upper Limb Module (RULM). L’età mediana all’arruolamento era di 9 anni. I pazienti trattati con Evrysdi per 2 anni hanno mantenuto complessivamente il miglioramento della funzione motoria tra il mese 12 e il mese 24. La variazione media dal basale per MFM32 è stata di 1,83 (95% IC: 0,74, 2,92) e per RULM è stata di 2,79 (95% IC: 1,94, 3,64).
Evrysdi ha dimostrato di avere un profilo favorevole dal punto di vista dell’efficacia e della sicurezza, con il profilo di sicurezza stabilito nel corso degli studi FIREFISH e SUNFISH. Gli eventi avversi più comuni registrati sono stati: infezioni delle alte vie respiratorie, polmonite, rinofaringite, piressia, stitichezza, rinite, diarrea, cefalea, tosse e vomito. Non si sono verificati risultati di sicurezza relativi al trattamento che hanno portato al ritiro dei pazienti dai due studi.
*Infant Test of Neuromuscular Disorders del Children’s Hospital di Philadelphia
Evrysdi™ (risdiplam)
Evrysdi interviene sullo splicing del gene SMN2 (survival motor neuron 2, fattore di sopravvivenza del motoneurone 2) per trattare la SMA causata da mutazioni del cromosoma 5q che determinano una carenza della proteina SMN. Evrysdi viene somministrato quotidianamente a domicilio in forma liquida per via orale o tramite sondino nasogastrico.
Evrysdi è impiegato per il trattamento della SMA grazie alla sua capacità di incrementare e sostenere la produzione della proteina SMN (survival motor neuron). Questa proteina si trova in tutto il corpo ed è fondamentale per il mantenimento della salute dei motoneuroni e delle capacità motorie.
Evrysdi ha ottenuto la designazione PRIME (PRIority MEdicines) dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel 2018 e la Orphan Drug Designation (designazione di farmaco orfano) dalla Food and Drug Administration statunitense nel 2017. Il farmaco è stato approvato in 38 Paesi e presentato in altri 33.
Evrysdi è attualmente oggetto di valutazione in quattro sperimentazioni multicentriche su soggetti affetti da SMA:
FIREFISH (NCT02913482) – una sperimentazione clinica registrativa in aperto su bambini con SMA di Tipo 1 e costituita da due parti. La Parte 1 consisteva in uno studio con incremento progressivo della dose su 21 neonati, avente l’obiettivo primario di valutare il profilo di sicurezza di risdiplam nei neonati e stabilire la dose per la Parte 2. La Parte 2 consiste in uno studio registrativo a braccio singolo condotto con risdiplam su 41 neonati con SMA di Tipo 1 trattati per 2 anni, seguito da un’estensione in aperto. L’arruolamento nella Parte 2 è stato completato nel novembre 2018. L’obiettivo primario della Parte 2 è stato quello di valutare l’efficacia in base alla percentuale di neonati in grado di stare seduti senza supporto dopo 12 mesi di trattamento secondo la Gross Motor Scale della terza edizione delle Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) (da intendersi come la capacità di stare seduti senza supporto per 5 secondi). Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario.
SUNFISH (NCT02908685) – uno studio registrativo, in doppio cieco, controllato con placebo e costituito da due parti, su soggetti di età compresa tra 2 e 25 anni con SMA di Tipo 2 o 3. La Parte 1 (n=51) ha stabilito la dose per la Parte 2 di conferma. La Parte 2 (n=180) ha valutato la funzione motoria in base al punteggio totale sulla scala Motor Function Measure 32 (MFM-32) a 12 mesi. La scala MFM-32 è una scala validata usata per valutare la motricità fine e grossolana in soggetti con malattie neurologiche, compresa la SMA. Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario.
JEWELFISH (NCT03032172) – uno studio esplorativo in aperto volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica in soggetti con SMA, aventi un’età compresa tra i 6 mesi e i 60 anni trattati con altre terapie per la SMA sperimentali o approvate per almeno 90 giorni prima di ricevere Evrysdi. Lo studio ha completato la fase di arruolamento (n=174).
RAINBOWFISH (NCT03779334) – uno studio in aperto, a braccio singolo e multicentrico volto a esaminare l’efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di risdiplam in neonati (~n=25) tra zero e sei settimane di vita (alla prima dose) ai quali è stata geneticamente diagnosticata la SMA, ma che ancora non presentano sintomi. Lo studio è attualmente in fase di arruolamento.
About SMA
La SMA è una grave malattia neuromuscolare degenerativa che può essere fatale. Colpisce approssimativamente un bambino ogni 10.000 ed è la maggior causa genetica di mortalità infantile. La SMA è causata da una mutazione del gene survival motor neuron 1 (SMN1), che comporta una carenza della proteina SMN. Questa proteina si trova in tutto il corpo ed è essenziale per la funzione dei nervi che controllano i muscoli e il movimento. Senza di essa, le cellule nervose non possono funzionare correttamente, comportando nel tempo debolezza muscolare. A seconda del tipo di SMA, la forza fisica dell’individuo e la sua capacità di camminare, mangiare e respirare può diminuire sensibilmente o venire persa.
Roche e le neuroscienze
Le neuroscienze rappresentano uno dei maggiori obbiettivi di ricerca e sviluppo di Roche. Il nostro obbiettivo è di perseguire l’innovazione scientifica per sviluppare nuove terapie che possano migliorare la vita delle persone con malattie croniche e potenzialmente devastanti.
Roche sta studiando più di una decina di farmaci contro le malattie neurologiche, incluse la sclerosi multipla, le malattie dello spettro della neuromielite ottica, la malattia di Alzheimer, la malattia di Huntington, la malattia di Parkinson, la distrofia di Duchenne e le malattie dello spettro autistico. Insieme ai nostri partner, ci impegniamo per ampliare i confini del sapere scientifico e vincere alcune delle sfide più difficili per la neuroscienza.
Roche
Roche è pioniera a livello internazionale nell’ambito farmaceutico e diagnostico incentrato sui progressi della scienza finalizzati al miglioramento della vita delle persone. L’unione degli elementi di forza della farmaceutica e della diagnostica all’interno della stessa organizzazione ha portato Roche a essere leader nella medicina personalizzata, una strategia che mira a fornire il trattamento più appropriato per lo specifico paziente nel miglior modo possibile.
Roche è la più grande azienda biotecnologica al mondo e produce farmaci altamente differenziati nelle seguenti aree: oncologia, immunologia, malattie infettive, oftalmologia e malattie del sistema nervoso centrale. Roche è anche leader internazionale nella diagnostica in vitro e nella diagnostica oncologica su base tissutale, ed è all’avanguardia nella gestione del diabete.
Fondata nel 1896, Roche è alla ricerca continua di nuovi mezzi per prevenire, diagnosticare e trattare diverse malattie, garantendo un contributo sostenibile alla società. L’azienda mira inoltre a migliorare l’accesso dei pazienti a innovazioni di natura medica attraverso la collaborazione con tutti gli stakeholder interessati. Più di trenta medicinali sviluppati da Roche rientrano nel WHO Model List of Essential Medicines, tra cui antibiotici salvavita, farmaci antimalarici e agenti antitumorali. Inoltre, per l’undicesimo anno consecutivo, Roche è stata riconosciuta come una delle aziende più sostenibili nel settore farmaceutico dai Dow Jones Sustainability Indices (DJSI).
Il Gruppo Roche, con sede a Basilea, in Svizzera, è presente in oltre 100 Paesi e nel 2020 contava circa 100.000 dipendenti in tutto il mondo. Nello stesso anno, Roche ha investito 12,2 miliardi di CHF in ricerca e sviluppo e ha realizzato un fatturato di 58,3 miliardi di CHF. Genentech, negli Stati Uniti, è controllata al 100% dal Gruppo Roche. Roche è l’azionista di maggioranza di Chugai Pharmaceutical, Giappone. Per maggiori informazioni, visitare il sito internet www.roche.com.
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