Basilea, 01.02.2023
Roche ha annunciato oggi che la Commissione europea ha approvato l’estensione dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di emicizumab nell’Unione Europea (UE). Le nuove indicazioni ora includeranno la profilassi di routine degli episodi di sanguinamento nelle persone con emofilia A (con deficit congenito di fattore VIII) senza inibitori del fattore VIII, che soffrono di una forma moderata della malattia (FVIII ≥1% e ≤5%) con un fenotipo di sanguinamento grave.[3] L’emofilia A colpisce circa 900.000 persone in tutto il mondo,[4,5] di cui circa il 14% presenta una forma moderata della malattia.[6]
“Accogliamo con favore la decisione della Commissione europea di approvare emicizumab nella UE anche per le persone con emofilia A moderata, poiché anche moderata può provocare sanguinamenti che causano danni articolari irreversibili e incidono sulla qualità della vita”, ha affermato Levi Garraway, MD, PhD, Chief Medical Officer di Roche e Head of Global Product Development. “Dal momento che i suoi benefici si estendono a un numero di pazienti più ampio, il nostro impegno resta quello di capire in che modo emicizumab possa aiutare un numero sempre più grande di pazienti con emofilia A a vivere una vita senza episodi di sanguinamento”.
Mentre il trattamento e il percorso terapeutico delle persone con emofilia A grave sono ben delineati, sono disponibili meno informazioni e linee guida sulla profilassi per l’emofilia A moderata.[7] Inoltre, la gravità dell’emofilia A, tradizionalmente misurata dai livelli di fattore VIII, non sempre riflette il comportamento dei sanguinamenti. Molte persone con emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti profilattici e potrebbero quindi presentare un quadro clinico peggiorato. Circa l’85% delle persone con emofilia A moderata sperimenta sanguinamenti entro un anno e uno su tre soffre di problemi articolari a lungo termine, molti dei quali richiedono un intervento chirurgico e incidono sulla qualità della vita.[1,7,8]
Questa approvazione si basa sui risultati dello studio di fase III HAVEN 6, in cui emicizumab ha dimostrato un controllo efficace dei sanguinamenti, un profilo di sicurezza favorevole nelle persone con emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII, nelle quali la profilassi era clinicamente indicata.[2] La decisione si è basata anche su dati “real-world”. Questa espansione delle indicazioni fornirà un’efficace e conveniente opzione di trattamento di profilassi con un profilo di sicurezza favorevole per i pazienti europei con emofilia A moderata con un fenotipo di sanguinamento grave.
A livello globale, emicizumab è approvato come opzione di trattamento profilattico nelle persone affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII in oltre 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 100 paesi. È stato studiato nell’ambito di uno dei più vasti programmi di sperimentazione clinica condotti su persone affette da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase III.
Lo studio clinico HAVEN 6
HAVEN 6 è uno studio clinico di fase III strutturato per valutare la sicurezza, l’efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di emicizumab nelle persone con emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII. I dati dell’analisi primaria di HAVEN 6 sono stati presentati al 30° Congresso annuale dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), svoltosi l’11 luglio 2022.[2] L’analisi ha raccolto i dati di 72 partecipanti – incluse tre donne – 51 dei quali (70,8%) soffrivano di emofilia A moderata senza inibitori del fattore VIII. I dati indicano che emicizumab esercita un efficace controllo dei sanguinamenti e possiede un profilo di sicurezza favorevole nelle persone con emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII, senza che siano stati identificati nuovi segnali di sicurezza. Emicizumab ha raggiunto un controllo clinicamente significativo dei sanguinamenti, con il 66,7% dei partecipanti che non ha avuto sanguinamenti che hanno richiesto un trattamento, l’81,9% che non ha avuto sanguinamenti spontanei che hanno richiesto un trattamento e l’88,9% che non ha avuto sanguinamenti articolari che hanno richiesto un trattamento. Per tutto il periodo di valutazione i tassi di sanguinamento annualizzati basati su modello (ABR, annualised bleed rate) sono rimasti bassi, a 0,9 (IC 95%: 0,55-1,52).[2]
Informazioni su Hemlibra (emicizumab)
Emicizumab è un anticorpo bispecifico diretto al fattore IXa e al fattore X. È progettato per riunire il fattore IXa e il fattore X – due proteine coinvolte nella cascata naturale della coagulazione – e ripristinare il processo di coagulazione del sangue nelle persone con emofilia A. Emicizumab è un trattamento profilattico (preventivo) che può essere somministrato mediante iniezione sottocutanea di un soluzione pronta all’uso una volta alla settimana, oppure ogni due settimane o ancora ogni quattro settimane (dopo una dose di carico una volta alla settimana per le prime quattro settimane). Emicizumab è stato creato da Chugai Pharmaceutical Co. Ltd. e viene co-sviluppato a livello globale da Chugai, Roche e Genentech. Viene commercializzato negli Stati Uniti da Genentech con il marchio Hemlibra (emicizumab-kxwh), con kxwh come suffisso designato in conformità alle normative della Nonproprietary Naming of Biological Products Guidance for Industry emesse dalla Food and Drug Administration statunitense.[9]
Informazioni sull’emofilia A
L’emofilia A è una grave malattia ereditaria in cui il sangue di una persona non si coagula correttamente, con conseguenti sanguinamenti incontrollati e spesso spontanei. L’emofilia A colpisce circa 900.000 persone in tutto il mondo,[4,5] circa il 14% delle quali presenta una forma moderata della malattia.[6] Tuttavia, la gravità dell’emofilia A non riflette sempre il comportamento dei sanguinamenti, poiché alcune persone con emofilia non grave possono manifestare sintomi simili a quelli dell’emofilia grave, e giustificare pertanto la profilassi.[8] Tutti i gradi di severità dell’emofilia A possono ridurre in modo significativo la qualità della vita delle persone colpite, così come quella dei loro familiari e caregiver. Le persone con emofilia A mancano del tutto – o sono carenti – di una proteina della coagulazione chiamata fattore VIII. In una persona sana, quando si verifica un’emorragia il fattore VIII riunisce i fattori di coagulazione IXa e X, il che costituisce un passaggio critico nella formazione di un coagulo di sangue che contribuisca a fermare l’emorragia. A seconda della gravità dei sintomi, le persone affette da emofilia A possono sanguinare frequentemente, soprattutto nelle articolazioni o nei muscoli.[6] Queste emorragie possono rappresentare un problema significativo, in quanto spesso causano dolore e possono portare a gonfiore cronico, deformità, mobilità ridotta e danni articolari a lungo termine.[10] Una grave complicanza del trattamento è lo sviluppo di inibitori delle terapie sostitutive del fattore VIII. Gli inibitori sono anticorpi sviluppati dal sistema immunitario che si legano e bloccano l’efficacia del fattore VIII sostitutivo, rendendo difficile, se non addirittura impossibile, ottenere un livello di fattore VIII sufficiente a controllare il sanguinamento.[11]
Roche in ematologia
Da oltre 25 anni Roche sviluppa farmaci per persone con malattie ematologiche maligne e non maligne, grazie alla sua profonda esperienza e conoscenza in questa area terapeutica. Oggi stiamo investendo più che mai nei nostri sforzi volti a offrire ai pazienti opzioni terapeutiche innovative in una vasta gamma di malattie ematologiche. I nostri trattamenti approvati includono rituximab, obinutuzumab, polatuzumab vedotin, venetoclax – in collaborazione con AbbVie –emicizumab e mosunetuzumab. La nostra pipeline di farmaci ematologici sperimentali include: gli anticorpi bispecifici attivanti i linfociti T glofitamab – mirato sia a CD20 sia a CD3 – e cevostamab, mirato sia a FcRH5 sia a CD3; atezolizumab, un anticorpo monoclonale progettato per legarsi a PD-L1; e crovalimab, un anticorpo anti-C5 ingegnerizzato per ottimizzare l’inibizione del complemento. Inoltre, le nostre competenze scientifica, unite all’ampiezza del nostro portfolio e della nostra pipeline, offrono un’opportunità unica per sviluppare regimi combinati che mirano a migliorare ulteriormente la vita dei pazienti.
Roche
Fondata nel 1896 a Basilea, in Svizzera, come uno dei primi produttori industriali di farmaci, Roche è cresciuta fino a diventare la più grande azienda biotecnologica del mondo, nonché leader globale nella diagnostica in vitro. L’azienda persegue l’eccellenza scientifica per scoprire e sviluppare farmaci e dispositivi diagnostici atti a migliorare e salvare la vita delle persone in tutto il mondo. Siamo pionieri dell’assistenza sanitaria personalizzata, e miriamo a trasformare ulteriormente il modo in cui viene erogata l’assistenza sanitaria, al fine di avere un impatto ancora maggiore. Per fornire la migliore assistenza a ogni persona, collaboriamo con molti stakeholder e combiniamo i nostri punti di forza nella diagnostica e nella farmaceutica con i dati provenienti dalla pratica clinica.
A riconoscimento del suo impegno nel perseguire una prospettiva a lungo termine in tutto ciò che fa, per il tredicesimo anno consecutivo Roche è stata nominata dal Dow Jones Sustainability Index una delle aziende più sostenibili del settore farmaceutico. Questo riconoscimento riflette anche i nostri sforzi per migliorare l’accesso all’assistenza sanitaria insieme ai partner locali in ogni paese in cui operiamo.
Genentech è una società statunitense interamente controllata dal Gruppo Roche. Roche è l’azionista di maggioranza dell’azienda giapponese Chugai Pharmaceutical.
Per ulteriori informazioni, visitare www.roche.com.
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Riferimenti
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Hermans C, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of People with Moderate or Mild Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Primary Analysis of the HAVEN 6 Study. Presentato a: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congress; 2022, July 11. Abstract OC 30.5.
Hemlibra, INN-emicizumab sMPC [Internet; cited 2023 January]. Disponibile all’indirizzo:
https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1271.htm
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Walsh C, et al. Identified unmet needs and proposed solutions in mild-to-moderate haemophilia: A summary of opinions from a roundtable of haemophilia experts. Haemophilia. 2021;27(S1):25-32.
Collins PW, et al. Clinical phenotype of severe and moderate haemophilia: Who should receive prophylaxis and what is the target trough level? Haemophilia, 2021;27: 192-198.
Hemlibra, emicizumab-kxwh. U.S. Food and Drug Administration Prescribing Information [Internet; cited 2023 January]. Disponibile all’indirizzo: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/761083s000lbl.pdf
Franchini M, et al. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev. 2013;27(4):179-84.
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