Ciao! Sono una molecola, il mio nome è una sigla, e voglio raccontarti la mia storia, dalla nascita in laboratorio fino alla trasformazione in un farmaco. Una
Iniziamo dalle basi: ero solo un insieme di atomi, una combinazione unica di carbonio, idrogeno, ossigeno e altri elementi, quando sono stato sintetizzato per la prima volta da un team di scienziati in un laboratorio di ricerca. Avevo il potenziale per diventare qualcosa di grande, ma all'inizio ero solo un'idea, un promettente candidato per un nuovo farmaco. Magari di quelli innovativi capaci di riscrivere i libri di medicina. O semplicemente un farmaco in grado di curare una patologia nel giro di qualche giorno. Insomma volevo rendere la vita delle persone migliore qualora avessero avuto bisogno di me.
Il mio viaggio è iniziato con i test pre-clinici, dove sono stato esaminato attentamente per la mia efficacia nel mirare ai bersagli desiderati. Superati questi test ho ricevuto il via libera per lo studio clinico.
Cioè l'insieme di tutte le valutazioni sperimentali riguardo una sostanza, un farmaco, una terapia o un prodotto effettuate attraverso la loro somministrazione alle persone in carne e ossa. Basta provette e vetrini in laboratorio! Ero entusiasta di dimostrare il mio potenziale, ma sapevo anche che questi trial clinici sarebbero stati il vero banco di prova.
Il primo passo è stato il trial di Fase I. È stata un'esperienza emozionante, entrare nel corpo umano per la prima volta. Sono stato somministrato a un gruppo ristretto di volontari e ho dovuto dimostrare la mia sicurezza e tollerabilità. Dopo aver superato la Fase I con successo, sono passato al trial di Fase II. Qui, sono stato testato su un numero più ampio di pazienti. Cioè bersaglio del mio principio attivo studiato per combattere una malattia.
È stato un momento cruciale, perché dovevo dimostrare la mia efficacia nel trattare la malattia. Detto in modo semplice: curare una persona o un suo sintomo. Superati questi studi è arrivato, infatti, il momento del trial di Fase III, quello prima dell'approvazione. Potrebbe sembrare un prolungamento della Fase II, invece è il momento decisivo, il più impegnativo perché c’è un numero ancora maggiore di pazienti partecipanti e un rigoroso monitoraggio dei dati. Come in una maratona, quando si arriva al trentesimo chilometro: ne mancano poco più di 12 per finire la gara, ma sono i più impegnativi e nonostante lo sforzo immenso già fatto possono decretare uno stop improvviso.
Per me, come molecola, era importante dimostrare di essere migliore rispetto alle terapie esistenti o che potevo offrire un beneficio significativo a chi non aveva alternative rispetto al decorso della patologia. Attraverso questa fase ho superato ogni ostacolo, dimostrando di essere una promessa reale per la malattia.
E finalmente, dopo anni di lavoro e dedizione dei team di ricerca, sono diventato un farmaco approvato dalle autorità regolatorie.
Le autorità regolatorie che autorizzano il mio uso come possibile terapia sono: l’AIFA in Italia, l’EMA in Europa e la FDA negli Stati Uniti. La loro valutazione si è basata su moltissimi dati sia scientifici che clinici, raccolti con estremo rigore.i Le autorità hanno anche il compito di monitorare il profilo di sicurezza nel tempo attraverso un sistema di vigilanza che ha lo scopo di intercettare e raccogliere qualsiasi segnale di rischio o pericolo collegati al mio utilizzo.
Siamo arrivati alla fine di questa storia, al termine della maratona ho in mano la medaglia tanto sognata e sudata. Il mio viaggio è stato lungo mediamente 12 anni, complesso per via degli studi tra cellule, pazienti e continui controlli. Ma la gratificazione di essere a disposizione di pazienti e medici vale ogni passo che ho fatto e so di aver compiuto il mio scopo come molecola trasformata in farmaco.