Il gruppo PRO4all nasce nel luglio del 2021, su iniziativa di Roche, con l'obiettivo di comprendere quale fosse l’impatto della voce del paziente nella ricerca clinica e nei percorsi regolatori dei farmaci autorizzati.

Il gruppo è composto dall'Associazione Italiana di Miologia (AIM), dall'Associazione Italiana Oncologia Medica (AIOM), dall'Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM), dalla Federazione Italiana delle Associazioni di Volontariato in Oncologia (FAVO), dalla Federazione dei Gruppi Cooperativi Oncologici Italiani (FICOG), dalla Società Italiana di Neurologia (SIN), dalla Federazione Italiana Malattie Rare (UNIAMO) e dall'Università SDA Bocconi.

La definizione più comune di Patient Reported Outcome (PRO) è quella della Food and Drug Administration (FDA), ovvero “qualsiasi dato sullo stato di salute del paziente che proviene direttamente dal paziente stesso, senza l’interpretazione del clinico o di altre figure”. Anche l’EMA definisce un PRO come “qualsiasi risultato valutato direttamente dal paziente stesso e basato sulla percezione da parte del paziente di una malattia e del suo trattamento”.

La misurazione dei PRO avviene attraverso strumenti, scale e questionari, nell’insieme chiamati Patient-reported outcome measures (PROMs) che, combinati con i dati clinici, forniscono un quadro più completo dello stato di salute del paziente. La raccolta di questi dati consente di ottenere la prospettiva della persona che vive la malattia riguardo a un determinato trattamento, andando aldilà del dato clinico di sicurezza ed efficacia tradizionalmente misurato dagli sperimentatori, e raccogliendo quindi le istanze riferite agli aspetti intangibili del benessere della persona: funzionamento fisico e cognitivo, burden sociale e benessere psichico ed emotivo.

Lo studio ed analisi, che il gruppo di lavoro ha portato avanti negli anni si è focalizzato sul ruolo dei PROs e PROMs nelle valutazioni degli enti regolatori, EMA ed AIFA, in un orizzonte temporale degli ultimi cinque anni (2017- 2021), generando diverse pubblicazioni scientifiche e comunicazioni a congressi di settore. I risultati, al momento, mettono in evidenza una presenza crescente dell’uso dei PROs nei documenti EPARs (European Public Assesment Reports).

Presenza dei PRO in tutte le autorizzazioni rilasciate a livello europeo dal 2017 al 2022, esclusi generici e biosimilari

Presenza dei PRO nelle autorizzazioni rilasciate a livello europeo per i farmaci oncologici innovativi

Presenza dei PRO nei processi di Innovatività in AIFA

Al momento, l’Italia si trova più indietro nel dibattito sui PRO rispetto all’esperienza europea e americana. L’Agenzia Italiana del Farmaco, infatti, non dispone ad oggi di linee guida dedicate o meccanismi strutturati di coinvolgimento delle associazioni pazienti e delle società scientifiche nei lavori regolatori.

Con queste premesse il gruppo di lavoro ha stilato un manifesto in 6 punti come appello alle Istituzioni.

  1. Aggiornare delle linee di indirizzo dell’AIFA in merito alla compilazione del dossier di prezzo e rimborso dei farmaci, per includere le segnalazioni dei PROs specifici per patologia.

  2. Prevedere la presenza e la partecipazione attiva dei rappresentanti delle associazioni dei pazienti nella governance dell’AIFA, traendo esempio dalle best practice consolidate a livello europeo.

  3. Sensibilizzare il mondo della ricerca clinica, la comunità scientifica, i comitati etici nazionali e territoriali e le Istituzioni sull’importanza di dare la massima diffusione agli esiti riferiti dai pazienti tramite Patient-Reported Outcomes Measures (PROMs), che misurano le condizioni dei pazienti al di là del dato clinico di efficacia e sicurezza, come condizione fisica e cognitiva, burden sociale, benessere psichico ed emotivo.

  4. Promuovere una convergenza tra i protagonisti delle varie aree terapeutiche circa l’identificazione e la standardizzazione dei PROMs specifici per patologia, al fine di avviare una maggiore armonizzazione della disciplina.

  5. Sfruttare ogni veicolo normativo utile per divulgare il tema dei PROs e promuoverne l’uso sistematico nel SSN, per esempio dando seguito a documenti programmatici e agli atti istituzionali in cui è segnalato il tema del coinvolgimento delle associazioni di pazienti nel percorso di cura e nei processi regolatori (es. Piano Oncologico Nazionale, mozioni e risoluzioni parlamentari).

  6. Investire in iniziative di ricerca clinica e cura che abbiano l’obiettivo di validare l’uso di strumenti di eHealth per facilitare l’adozione di PROMs nella ricerca, nelle sperimentazioni e nella gestione clinica.