Rafforzando l'importanza di una ricerca accurata e sostenibile per migliorare la salute pubblica. Gli studi osservazionali sono un elemento cruciale per chi fa ricerca e forniscono una grande mole di dati utili, almeno quanto quelli raccolti con gli studi sperimentali. Evidente, quindi, quanto siano importanti per chi, ad esempio, mette a punto nuovi farmaci o vuole perfezionare quelli già in commercio.
L'evoluzione della medicina ha generato molte opportunità, in termini di efficacia e sicurezza delle soluzioni terapeutiche disponibili, ma ha anche portato a una crescente complessità delle metodologie di ricerca. Pensiamo, ad esempio, alla combinazione di più farmaci, oppure alla caratterizzazione molecolare che frammenta una singola popolazione di pazienti in molti sottogruppi specifici, rendendone più difficile lo studio. In questo contesto, le sperimentazioni cliniche registrative indagano, con rigore e accuratezza, gli aspetti previsti per la registrazione dei farmaci, ma lasciano aperti alcuni quesiti clinici rilevanti: a questi può rispondere la ricerca osservazionale, condotta in un setting di pratica clinica (Real World) su una popolazione meno selezionata. Le conoscenze già acquisite nelle sperimentazioni vengono così confermate, integrate e aggiornate, con il fine ultimo di contribuire a un utilizzo sempre più efficace, sicuro e sostenibile dei trattamenti.
La generazione di evidenze è uno strumento essenziale per informare le scelte del Servizio Sanitario, nell'interesse del singolo e della collettività. Nell'ambito della ricerca osservazionale - come per le sperimentazioni cliniche - il rigore metodologico e il rispetto dei più alti standard qualitativi risultano essenziali per condurre studi accurati e produrre informazioni attendibili. Per questa ragione, Roche è impegnata nello sviluppo di solide competenze in materia, garantite da un’organizzazione interna dedicata alla Real World Evidence e da un continuo confronto con esperti esterni quali figure universitarie, società scientifiche e professionisti sanitari. Da anni Roche ha inoltre un ruolo attivo nel promuovere un ecosistema dati sempre più favorevole alla ricerca, alla collaborazione pubblico-privato e alla valorizzazione dell'immenso patrimonio informativo del Servizio Sanitario.
Le nuove linee guida - molto attese e richieste, dato che le precedenti erano datate 2008 - testimoniano in primo luogo la volontà di porre l'attenzione sulla ricerca osservazionale, riconoscendole un valore importante per l'evoluzione delle conoscenze e recependo, con nuove indicazioni e chiarimenti, l'evoluzione del contesto sanitario e le richieste avanzate in questi anni. In azienda abbiamo accolto con favore diversi aspetti introdotti, fra i quali: la semplificazione nell'iter etico-amministrativo; l'estensione dell'ambito di applicazione agli studi non farmacologici, ad alcune tipologie di studi farmacogenetici e farmacogenomici, all'uso terapeutico e all'uso off label, ai progetti che basano sui wearable la raccolta dati e l'esclusione, invece, di progettualità con focus organizzativo e amministrativo; i chiarimenti sulle procedure aggiuntive ammesse.
Nonostante progressi fondamentali, vedo almeno tre ambiti di ulteriore attenzione e investimento. In primo luogo, non va interrotto il percorso incrementale di sviluppo di competenze, indispensabili per massimizzare il contributo che la ricerca osservazionale può dare alla conoscenza scientifica. Ritengo inoltre importante definire ulteriormente e formalizzare gli ambiti di applicazione principali della RWE, sia a livello regolatorio che nel contesto di decisioni cliniche, economiche e organizzative legate ai percorsi di cura. In ultimo - ma non per importanza - vanno affrontate le tematiche legate alla privacy e all'evoluzione dei sistemi informativi, così da abilitare in concreto un utilizzo secondario dei dati efficiente e ben controllato, coerente con le direttrici strategiche chiaramente indicate anche a livello europeo.