Le nuove linee guida di Aifa per gli studi osservazionali: l’importanza di integrare le conoscenze acquisite dalle sperimentazioni cliniche per un utilizzo sempre più efficace, sicuro e sostenibile dei trattamenti.

C’è una miriade diche, sempre più, potranno diventare parte integrante, e sostanziale, degli studi osservazionali, cioè quegli studi che osservano una popolazione ampia e meno selezionata, rispetto ad uno studio clinico,  valutandone degli indicatori di interesse in condizioni di real life . L’apertura alla ricerca farmacogenetica e farmacogenomica, oltre che la possibilità di generare conoscenze da programmi di uso compassionevole, sono alcune delle  novità inserite nelle nuove linee guida di AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, sugli studi osservazionali che riguardano appunto i farmaci.

Leforniscono un quadro normativo chiaro per gli studi osservazionali, che sono cruciali per valutare l'efficacia e la sicurezza dei farmaci nel contesto reale, e stabilisce i criteri per classificare tali studi come "osservazionali".

“Queste linee guida sono importanti perché ci consentono di beneficiare di semplificazioni su regole e procedure, preservando i consueti standard di qualità nella ricerca. Il sistema diventerà certamente più competitivo, con ricadute vantaggiose per tutti gli attori coinvolti. È ormai accertato che dove si fa ricerca si cura meglio, quindi favorire il progresso scientifico avrà ricadute positive anche in ambito clinico”

Celeste Cagnazzo, Presidente del Gruppo Italiano Data Manager

Sebbene gli studi interventistici rimangano metodologicamente il gold standard per valutare l’effetto di un farmaco, non sempre rispondono a tutte le domande cliniche e ai bisogni del Servizio Sanitario. In quest’ottica gli studi osservazionali, caratterizzati dall’assenza di intervento sperimentale (farmacologico o strumentale) sul paziente, vanno ad affiancarsi agli studi clinici più tradizionali, osservando i fenomeni di interesse anche per anni e raccogliendo così una notevole mole di dati. Chi prende parte a uno studio osservazionale non fa nulla di diverso dalla sua vita di tutti i giorni.

“La generazione di evidenze è uno strumento essenziale per informare le scelte del Servizio Sanitario, nell'interesse del singolo e della collettività. Nell'ambito della ricerca osservazionale - come per le sperimentazioni cliniche - il rigore metodologico e il rispetto dei più alti standard qualitativi risultano essenziali per condurre studi accurati e produrre informazioni attendibili”

Noemi Porrello, Evidence Generation Lead di Roche Italia

L’innovazione tecnologica insieme alla disponibilità e facile accessibilità a strumenti digitali hanno permesso di moltiplicare i dati e le piattaforme di raccolta di informazioni, pensiamo infatti ai dispositivi indossabili (ad es. smartwatch) che permettono il monitoraggio in tempo reale di parametri potenzialmente utili a fornire conoscenze aggiuntive sull’efficacia e sicurezza di un trattamento o sullo stile di vita dei pazienti. Laè parimenti in continua evoluzione grazie anche all’incremento di possibilità di analizzare quantità ingenti di dati in modo efficace . La sfida del domani (prossimo) sta nel poter accedere a questi dati per rispondere a quesiti rilevanti per la sanità, sia clinici sia economico-organizzativi, nel rispetto delle norme privacy e superando la frammentazione delle piattaforme di raccolta.