Emofilia A: il Lasker Award 2026 alla ricerca scientifica di Chugai Pharmaceutical (Gruppo Roche)

A New York tre ricercatori di Chugai Pharmaceutical - Kunihiro Hattori, Takehisa Kitazawa e Tomoyuki Igawa - hanno ricevuto il Lasker-DeBakey Clinical Medical Research Award 2026 il loro Il loro lavoro ha contribuito a ridefinire ciò che è scientificamente possibile per chi vive con l'emofilia A, andando oltre i trattamenti tradizionali e cambiando vite. I Lasker Award sono stati istituiti nel 1945 e sono tra i riconoscimenti biomedici più autorevoli a livello internazionale: da oltre ottant’anni, premiano le scoperte che hanno cambiato in modo duraturo la ricerca e la cura delle patologie.

Un'idea semplice per un problema complesso

Il fattore VIII è la proteina che, in condizioni normali, avvicina il fattore IXa al fattore X sulla superficie delle piastrine attivate, innescando la cascata che porta alla formazione del coagulo. Chi nasce con l'Emofilia A ha una carenza o un malfunzionamento di questa proteina: il sangue non coagula a sufficienza e anche un piccolo trauma può trasformarsi in un'emorragia difficile da controllare, spesso nelle articolazioni, con conseguenze dolorose sulla mobilità e sulla qualità di vita.

L'intuizione premiata dal Lasker Award di quest’anno è stata quella di immaginare una molecola che non sostituisca il fattore VIII, ma che ne riproduca la funzione: un ponte funzionale, costruito in laboratorio, che permette alla cascata della coagulazione di procedere anche quando la proteina naturale manca.

Un grande lavoro di squadra

Il Lasker Award 2026 va ai tre ricercatori giapponesi che hanno ideato e sviluppato questa molecola: un dettaglio che premia la loro scoperta nel perimetro reale del suo sviluppo, cioè quello della ricerca scientifica e dell'ingegneria farmacologica che l'hanno resa possibile. Hattori ha avviato il progetto con l'intuizione iniziale, mentre Kitazawa e Igawa lo hanno portato a compimento unendo competenze di farmacologia e ingegneria chimica.

Si tratta di un tassello che si aggiunge a un percorso di ricerca più ampio sull'Emofilia A, lo stesso che negli anni ha permesso a un numero crescente di bambini di iniziare la profilassi fin dai primi mesi di vita, con una prospettiva molto diversa da quella delle generazioni precedenti. Il riconoscimento assegnato dalla Lasker Foundation conferma che la ricerca su questa malattia rara continua a muoversi, con l'obiettivo di ridurre sempre di più il peso quotidiano dei sanguinamenti.

Questo riconoscimento ricorda che dietro ogni avanzamento nella cura di una malattia rara ci sono anni di ricerca, intuizioni scientifiche e la collaborazione tra chi lavora in laboratorio e chi vive ogni giorno nel mondo della sanità a contatto con i pazienti e i loro familiari. Per noi è il riconoscimento del nostro impegno per ridurre sempre di più il peso dei sanguinamenti sulla vita delle persone con Emofilia A, che resta il vero obiettivo verso cui tendere.