Human model systems: il futuro della ricerca biomedica è sempre più “umano”

Riprodurre la biologia umana in laboratorio per sviluppare terapie più efficaci e sicure.

Con l’inaugurazione del nuovo Roche Institute of Human Biology di Basilea la ricerca diventa più predittiva, si riducono tempi e incertezze e si porta più rapidamente l’innovazione terapeutica ai pazienti.

Sta emergendo un nuovo approccio alla ricerca e sviluppo in ambito farmaceutico: quello basato sugli human model systems, cioè sistemi di modelli umani. Si tratta di piattaforme sperimentali progettate per riprodurre in laboratorio la biologia umana in modo più fedele rispetto ai modelli tradizionali. L’idea è semplice ma potente: ottenere previsioni più accurate nelle fasi iniziali della ricerca, così da limitare gli insuccessi nelle fasi successive e accelerare l’arrivo di nuove terapie ai pazienti.

Questi sistemi nascono per affrontare una delle principali criticità fino ad oggi esistenti dello sviluppo dei farmaci: il translation gap, cioè il divario tra risultati promettenti in fase preclinica e la loro reale efficacia nell’uomo. Colmare questo gap è essenziale per rendere la ricerca più predittiva, ridurre tempi e incertezze e portare più rapidamente innovazione terapeutica ai pazienti.

È in questo contesto che nasce a Basilea il Roche Institute of Human Biology (IHB), un nuovo polo di eccellenza che riunisce biologi, ingegneri e scienziati computazionali con un obiettivo chiaro: integrare la “componente umana” fin dalle prime fasi della scoperta dei farmaci.

I sistemi di modelli umani sono piattaforme sperimentali basate su cellule, tessuti o sistemi biologici di origine umana. Nascono per replicare in modo realistico le funzioni degli organi e i processi con cui insorge una  malattia.

A differenza dei modelli tradizionali, gli human model systems consentono di osservare direttamente in un contesto biologico umano come una patologia si sviluppa e come risponde ai trattamenti. Questo permette una comprensione più profonda e, soprattutto, più rilevante per la pratica clinica rispetto ai processi standard. Per sviluppare questi modelli, Roche investe in un ecosistema di tecnologie complementari:

• Cellule umane e cellule staminaliLe cellule primarie e le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) permettono di studiare malattie specifiche e di simulare risposte individuali ai trattamenti.

• OrganoidiStrutture tridimensionali derivate da cellule umane che riproducono alcune caratteristiche chiave degli organi, offrendo nuove opportunità per lo studio delle patologie e dei farmaci.

• Sistemi microfisiologici (organ-on-a-chip)Dispositivi miniaturizzati che simulano il funzionamento di tessuti e organi, consentendo di osservare interazioni biologiche dinamiche in condizioni controllate.

• Modelli computazionaliL’integrazione tra dati biologici, modelli matematici e simulazioni digitali aiuta a interpretare i risultati sperimentali e a generare nuove ipotesi di ricerca.

Storicamente, molte molecole promettenti si sono rivelate inefficaci una volta testate sull’uomo, non perché la scienza sbagliasse, ma perché la biologia umana è estremamente complessa e difficile da replicare con modelli tradizionali. 

Gli human model systems rappresentano una risposta concreta a questa sfida: dai modelli bidimensionali ai sistemi tridimensionali più avanzati - come organoidi, tessuti derivati da cellule staminali e organ-on-a-chip - fino alla modellazione computazionale, queste tecnologie riproducono con crescente precisione le funzioni e le dinamiche degli organi umani, sia in condizioni di salute sia di malattia. Inoltre, contribuiscono a una ricerca più sostenibile e responsabile, supportando il principio delle 3R (Replace, Reduce, Refine) e favorendo la riduzione dell’uso di modelli animali laddove possibile, senza compromettere la qualità scientifica.

Il Roche Institute of Human Biology nasce proprio per sviluppare e validare questa nuova generazione di modelli, trasformandoli in strumenti sempre più affidabili e predittivi lungo l’intero percorso di ricerca e sviluppo dei farmaci.

Ciò che rende l’IHB unico è il suo posizionamento: un ponte tra ricerca di base e sviluppo industriale. Inaugurato alla fine di marzo 2026 nella città svizzera di Basilea, già sede centrale del Gruppo Roche, il centro conta su uno spazio di oltre 23mila metri quadrati, distribuiti su 8 piani e potrà ospitare fino a 250 giovani ricercatori provenienti da più di 30 Paesi e specializzati in diverse discipline. Ricercatori che qui non si limitano a studiare malattie e biologia umana, ma le replicano e le ricostruiscono  per comprenderne i meccanismi, identificare nuovi target terapeutici e testare molecole in sistemi che riflettano il più possibile la realtà umana. L’approccio è fortemente interdisciplinare e dimostra come l’integrazione tra biologia, ingegneria e modellazione computazionale possa migliorare la comprensione dei processi fisiopatologici.

Il lavoro dell’Istituto si inserisce in una visione di ricerca a tutto tondo, in cui le conoscenze fluiscono in entrambe le direzioni: dal laboratorio alla clinica e, viceversa, dai dati clinici ai modelli preclinici. Questo approccio consente anche la reverse translation: utilizzare ciò che si osserva nei pazienti per perfezionare continuamente i modelli di ricerca. È la stessa logica alla base della “Ricerca Circolare” di Roche Italia: un ecosistema in cui scienza, tecnologia, clinica e pazienti sono interconnessi, per favorire il progresso e l’innovazione continua,  grazie ad un dialogo e confronto aperti tra tutti gli attori del Sistema Salute

Alla base del Roche Institute of Human Biology c’è una convinzione profonda: mettere l’essere umano al centro fin dalle prime fasi della ricerca aumenta la probabilità di sviluppare farmaci realmente efficaci, sicuri e personalizzati.

In prospettiva, gli human model systems potranno contribuire anche all’identificazione di biomarcatori, alla stratificazione dei pazienti e allo sviluppo di una medicina sempre più su misura.

È una visione ambiziosa, ma concreta. E rappresenta una promessa: rendere la ricerca e lo sviluppo dei farmaci più predittivi, precisi, vicini ai bisogni delle persone e capaci di portare più rapidamente l’innovazione terapeutica ai pazienti.